Cel mai scump medicament din lume costă 2 milioane de dolari, adică aproximativ 8.6 de milioane de lei. Această capodoperă a științei tratează o boală rară, dar a stârnit numeroase controverse din cauza prețului ridicat.
Atrofia musculară spinală (SMA) este o boală neuromusculară ereditară care progresează foarte rapid: oamenii își pierd capacitatea de a sta în picioare, de a se mișca, de a înghiți și de a respira. Cu toate acestea, boala nu afectează activitatea intelectuală. Oamenii de știință susțin că aproximativ 2% din populație lumii are gena defectă ce cauzează boala, dar sunt considerați purtători. Gena defectă se poate transmite urmașilor și, în cazuri rare, aceștia ajung să dezvolte boala.
De obicei, copiii care se nasc cu această boală nu trăiesc mai mult de 2 ani. Multă vreme nu a existat niciun medicament adecvat pentru SMA, iar boala era considerată incurabilă. Abia în decembrie 2016, primul medicament numit Spinraza a intrat pe piața farmaceutică, dar costul unei injecții era de aproximativ 1 milion de dolari.
Prețul a mai scăzut în ultimii ani, iar o doză poate fi achiziționată astăzi pentru „doar” 80.000 de dolari. Totuși, părinții care doresc să folosească acest medicament pentru a salva viața copiilor trebuie să scoată din buzunar o avere. Sunt necesare șase injecții în primul an, apoi trei injecții pe an.
Cel mai nou medicament pentru SMA costă 2 milioane de dolari
În 2019, compania elvețiană Novartis a lansat un nou medicament pentru această boală numit Zolgensma. Se administrează sub formă de injecție direct în fluxul sanguin, iar o singură doză este suficientă pentru a face SMA regreseze pentru tot restul vieții. Eficacitatea este de 97%. Vestea proastă este că Zolgensma este cel mai scump medicament din lume.
De ce este Zolgensma atât de scump
Medicamentul este atât de scump din cauza costului ridicat al programului de dezvoltare – doar studiile clinice au costat câteva sute de milioane de dolari. De asemenea, boala pe care o tratează este rară, iar compania producătoare nu își va putea recupera investiția într-un timp scurt.
Noul medicament a derutat oamenii și a aprins controverse în societate cu privire la preț. Cât valorează viața unui om? Este corect ca bugetul de sănătate să facă achiziții atât de scumpe? Ar trebui ca guvernele să ajute părinții în achiziționarea acestui medicament?